台北、2025年5月23日 /PRNewswire/ — AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.は、皮膚科学、神経学、希少疾患分野における未充足の医療ニーズに取り組む台湾の臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、このたび、球脊髄性筋萎縮症（SBMA）成人患者を対象としたAJ201の第1/2a相無作為化二重盲検プラセボ対照初回投与臨床試験において良好な結果を得たことを発表しました。米国の6つの臨床施設において実施された同試験では、AJ201の安全性、忍容性、薬物動態（PK）、および薬力学（PD）が評価されました（ClinicalTrials.gov識別番号：NCT05517603）。同試験は有効性を評価するための検出力を有していないものの、探索的評価項目においては、治療に関連する有意義な改善が確認されており、今後の臨床開発の継続を支持する結果となりました。

安全性および薬物動態

SBMA患者における安全性および薬物動態プロファイルは、これまでの健康成人ボランティアのデータと一致していました。AJ201は概ね良好に忍容され、全身的な薬剤蓄積は認められませんでした。

臨床的有効性の兆候

12週間の経口投与後、AJ201を投与された被験者は、プラセボ群と比較して身体機能および筋機能において臨床的に有意な改善を示しました。具体的には、6分間歩行試験（6MWT）において平均17.6メートルの改善、SBMA機能評価スケール（SBMAFRS）において平均0.8ポイントの上昇が見られた一方で、プラセボ群ではわずかな低下が確認されました。また、AJ201は血清クレアチンキナーゼおよびミオグロビン値の低下をもたらし、治療効果の可能性を示唆しました。大多数のレスポンダーはAJ201群に集中しており、6MWTでは15名中11名、SBMAFRSでは7名中6名、クレアチンキナーゼでは14名中14名、ミオグロビンでは12名中11名が改善を示しました。これにより、AJ201の有効性がさらに裏付けられました。さらに、AJ201群の患者は、SF36v2生活の質アンケートの身体機能項目において有意な改善を報告した一方で、プラセボ群では低下が見られました（p = 0.026）。

バイオマーカーの所見およびRNAシーケンシングが明らかにした機序の裏付け

SBMAのバイオマーカー候補とされる変異アンドロゲン受容体（mAR）レベルは筋生検により評価されました。AJ201を投与された患者の53%において、核内mARレベルが50%以上低下したのに対し、プラセボ群では17%にとどまり、治療効果の可能性が示唆されました。

AJ201を投与された患者の筋生検に対するRNAシーケンシングの結果、Nrf2経路の活性化が確認され、あわせて複数の疾患関連シグナル伝達経路の調節も認められました。これらの変化はプラセボ群では認められず、AJ201の治療機序を裏付ける結果となりました。

結論および専門家によるコメント

同試験で確認された機能的・生化学的・分子レベルの各種指標における一貫した改善は、SBMAに対するAJ201の継続的な開発を支持するものです。

「この試験の結果は非常に有望です。AJ201は、機能評価の改善、血清バイオマーカーの良好な変化、さらにNrf2経路の活性化を示すRNAシーケンシングデータにより、臨床的な有用性を示しました。これらの所見は総じて、AJ201の治療的可能性を強く裏付けるものです。」と、同試験の主任研究者であるChristopher Grunseich医師は述べています。Grunseich医師は、米国国立神経疾患・脳卒中研究所（National Institute of Neurological Disorders and Stroke、NINDS）、米国国立衛生研究所（National Institutes of Health、NIH）に所属し、遺伝性神経筋疾患ユニットの責任者を務めるとともに、Lasker臨床研究スカラーでもあります。

「SBMAは進行が緩やかな神経筋疾患ですが、比較的短期間のAJ201治療で得られた前向きな臨床結果には大きな希望を感じています。」と、AnnJiの最高経営責任者兼取締役会会長であるWendy Huang博士は述べています。「AnnJiは現在、FDAによって承認された治療法が存在しないSBMA患者に対し、安全で有効、かつ切望されている治療選択肢を提供することを目指し、本開発プログラムを第3相臨床試験へと進めていく所存です。」

SBMAおよびAJ201について

SBMA、別名ケネディ病は、アンドロゲン受容体（AR）遺伝子におけるCAGリピートの異常な伸長によって引き起こされる、稀なX連鎖性遺伝性神経筋疾患です。その結果生じる変異型ARタンパク質は、細胞毒性、酸化ストレス、神経炎症といった機序を通じて、筋肉および神経の変性に関与します。SBMAは全世界で約4万人に1人の男性に影響を及ぼす疾患であり、現在のところFDAに承認された治療法は存在しません。

AJ201（別名JM17）は、新規の開発中化合物であり、前臨床のSBMAモデルにおいて変異型ARの毒性を軽減し、運動機能を改善する可能性が示されています。分子レベルでは、病原性mARタンパク質の分解を促進し、抗酸化酵素、プロテアソームサブユニット、ヒートショックプロテインの発現を誘導することで、疾患の進行を遅らせる可能性があります（Bottら、2016年）。

AnnJi Pharmaceuticalについて

AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.は、2014年に設立された臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、重篤かつ医療上の未充足ニーズの高い疾患に対して、ファースト・イン・クラスの低分子治療薬の開発に注力しています。同社の開発パイプラインは、神経学、皮膚科学、SBMAのような希少疾患にわたっています。AnnJiは、最先端の科学を差別化された治療法へと応用し、グローバルな協力と商業化を通じてその実用化を推進することに尽力しています。詳細については、www.ajpharm.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述

本プレスリリースには、AnnJiの計画、開発プログラムおよび期待される成果についての将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は現在の前提に基づいており、実際の結果が大きく異なる可能性のあるリスクや不確実性を伴います。AnnJiは、法令で義務付けられる場合を除き、将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

問い合わせ先

Anne Yu
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.
(+886) 2-2365-5677
anne.yu@ajpharm.com

（日本語リリース：クライアント提供）

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